La tecnología de ARN: el nuevo objetivo de las farmacéuticas

La industria farmacéutica ha fijado un nuevo objetivo: las moléculas de ARN.

El material genético ARN convierte el ADN en proteínas. En las dos últimas décadas, los científicos han desarrollado formas de convertir el ARN en medicamentos. 

Algunos fármacos aprobados silencian el ARN impidiendo que las células produzcan una proteína causante de la enfermedad. Las vacunas contra el COVID-19, en cambio, suministran ARN mensajero (ARNm) a las células, lo que las induce a fabricar la proteína de espiga del coronavirus y a desarrollar inmunidad contra ella.

Ahora, empresas que van desde pequeñas biotecnológicas hasta gigantes farmacéuticos multinacionales, animadas por el éxito de las vacunas COVID-19 desarrolladas con tecnología de ARNm, están lanzando proyectos, orientando sus programas y asociándose con otras para convertirse en líderes del ARN.

La fiebre del ARN es el último ejemplo de la mentalidad de rebaño de la industria farmacéutica.

Desde los analgésicos hasta las pastillas para la presión arterial, pasando por los tratamientos oncológicos de nueva generación, el sector está lleno de ejemplos de empresas que se lanzan a la investigación tras un éxito decisivo.

Esto también plantea una cuestión clásica en la biotecnología: ¿se trata de una burbuja o de un boom?

Pequeñas empresas biotecnológicas han dado un giro radical hacia el ARN 

No todas las empresas de ARN responden a la misma estructura, y el reciente entusiasmo ha impulsado a algunas pequeñas biotecnologías a dar un giro radical.

En un primer momento, los inversores se lanzaron a invertir en estas nuevas empresas. Pero ese impulso parece ser temporal.

Brooklyn ImmunoTherapeutics, por ejemplo, es una pequeña biotecnológica que salió a bolsa en marzo tras fusionarse con una empresa de entretenimiento llamada NTN Buzztime. 

La empresa estaba volcada en un medicamento contra el cáncer que se encontraba en las primeras fases de desarrollo, pero sus acciones se dispararon más de un 1.500% en abril y mayo, alcanzando una valoración máxima de más de 3.200 millones de dólares. 

Esa subida se debió a un acuerdo para licenciar una tecnología de ARNm y a un amplio plan para utilizar esa tecnología para desarrollar tratamientos editados genéticamente «para múltiples cánceres y trastornos sanguíneos». La empresa ha reconocido más tarde que faltan años para iniciar los primeros estudios en humanos en este ámbito. 

Howard Federoff, CEO de Brooklyn ImmunoTherapeutics, ha explicado en un comunicado que el nuevo enfoque de ARNm «creará un valor sustancial para los accionistas y la capacidad de ofrecer nuevos medicamentos.»

Brooklyn ImmunoTherapeutics no está sola en este giro hacia el ARN.

Gritstone Bio era hasta hace poco una empresa de biotecnología centrada en el cáncer. Fundada en 2015, decidió que le vendría bien un impulso. Salió a bolsa en 2018, pero sus acciones habían caído más del 70% a finales de 2020.

En enero, la compañía promocionó un nuevo enfoque de investigación en enfermedades infecciosas y comenzó a desarrollar una vacuna COVID-19 basada en ARNm. El precio de sus acciones se disparó más de un 300% en los días siguientes, alcanzando una valoración de 1.200 millones de dólares.

Por su parte, el consejero delegado de Gritstone, Andrew Allen, ha explicado a Business Insider que su trabajo con el ARNm era, más que un cambio de enfoque, una expansión de sus horizontes, y ha aclarado que la biotecnología ha investigado el valor del ARN desde hace muchos años. 

Aun así, Allen reconoce que el entusiasmo es alto en torno al ARN, lo que ha ayudado a Gritstone a atraer a inversores y recaudar más dinero. Esto incluye una ronda de 55 millones de dólares en financiación privada en septiembre.

«Subir a esa ola te ayuda en cosas como la captación de capital, y lo que puedes hacer a continuación es almacenar ese capital, porque lo necesitarás la semana que viene cuando la ola se haya desplazado a otro lugar», dice.

Este desplazamiento del interés ha resultado doloroso para algunos inversores. Gritstone ha perdido un 63% de su valor desde aquel pico de enero, y las acciones de Brooklyn ImmunoTherapeutics han caído casi un 90% desde su máximo histórico en mayo.

Incluso las empresas ya centradas en el ARN han encontrado la forma de duplicar su valor.

Por ejemplo, GreenLight Biosciences amplió el año pasado su trabajo sobre el ARNm, pasando de centrarse en las alternativas a los pesticidas a incluir terapias en humanos. Ahora, GreenLight está aprovechando el creciente interés por el ARNm para debutar en bolsa y para acordar la adquisición de una empresa filial por valor de 1.200 millones de dólares en agosto.

«GreenLight pretende resolver algunos de los mayores problemas del mundo con el ARN, desde vacunas y terapias asequibles hasta la protección de las abejas», explica el CEO de GreenLight, Andrey Zarur, en un comunicado en el que añade que está previsto que los ensayos clínicos de su vacuna COVID-19 empiecen el año que viene.

Los gigantes farmacéuticos y el capital riesgo también se han lanzado a la investigación del ARN

En el otro extremo de la industria farmacéutica, los grandes fabricantes de medicamentos se apresuran a desarrollar tecnologías de ARN. 

La farmacéutica francesa Sanofi, con un presupuesto de 120.000 millones de dólares,  pagó más de 3.000 millones en septiembre para adquirir la empresa especializada en ARNm Translate Bio.

Las farmacéuticas británicas GlaxoSmithKline y AstraZeneca han invertido en los especialistas en ARNm CureVac y VaxEquity, respectivamente, para impulsar su propia presencia en la investigación del ARN. Pfizer está mirando más allá de su trabajo en COVID-19 con BioNTech, contratando su propio equipo de ARNm para abordar otras enfermedades.

Noticia original: Business Insider

Autor: Andrew Dunn