El glioblastoma sigue sin cura pero la investigación avanza
Es el tumor cerebral más agresivo
La muerte de Lorenzo, un niño francés de 10 años con glioma infantil, ha vuelto a poner el foco en los tumores cerebrales más agresivos. Su historia, que trascendió a los medios tras conocer al futbolista Kylian Mbappé, pone sobre la mesa la necesidad de continuar avanzando en investigación, pero también las limitadas opciones terapéuticas disponibles para estos pacientes y la desigualdad en el acceso a las mismas.
Los gliomas son tumores cerebrales primarios que afectan a las células gliales, responsables de dar soporte a las neuronas. Existen de bajo grado (crecimiento lento) y alto grado (más agresivos, como el glioblastoma). Aunque el glioblastoma afecta tanto a adultos como a niños, su comportamiento y abordaje varían según la edad.
El glioblastoma es el tumor cerebral más agresivo, con una alta tasa de recurrencia y resistencia a los tratamientos convencionales. Aunque es más frecuente en adultos, en niños puede presentarse como un glioma de alto grado con características distintas y menor disponibilidad de opciones terapéuticas.
Los síntomas del glioblastoma dependen de su localización, pero pueden incluir cefaleas persistentes, convulsiones, pérdida de memoria, alteraciones en la visión y dificultades motoras. En niños, estos tumores pueden comprometer su desarrollo educativo y social, mientras que en adultos suelen provocar discapacidad y pérdida de autonomía.
“Los pacientes sufren un deterioro neurológico progresivo que afecta de forma seria a funciones básicas como la movilidad, el habla, la vista, o la memoria y otras facultades cognitivas, así como cambios de personalidad y comportamiento. Para los adultos, esto suele implicar una discapacidad que les impide trabajar y cuidar de sí mismos. En el caso de los niños, esto puede interrumpir su desarrollo educativo y social”, indicó Ander Pérez-Orive, representante en el País Vasco de Astuce, asociación que apoya a pacientes con tumores cerebrales y del sistema nervioso central.
Tratamientos
El tratamiento estándar varía en función del paciente, pero en los gliomas de alto grado suele incluir cirugía, radioterapia y quimioterapia. Según el doctor Juan Manuel Sepúlveda, neuroncólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre, “en los niños existen más tipos diferentes de gliomas y en adultos, sin embargo, predomina el glioblastoma. En niños es más probable encontrar mutaciones que permiten tratamientos dirigidos, mientras que en adultos el tratamiento, casi siempre, es radioterapia y quimioterapia. Por desgracia, el pronóstico en adultos y en niños es similar, con una mortalidad elevada”.
Sin embargo, en los últimos años han surgido terapias dirigidas contra mutaciones específicas, como los inhibidores de BRAF en niños e IDH en adultos, así como inmunoterapias avanzadas.
“Más allá de la terapia estándar, en niños y en adultos se ha avanzado más en tratamientos dirigidos contra moléculas concretas como BRAF en los niños e IDH en adultos. Con los inhibidores de BRAF y de IDH se ha conseguido prolongar notablemente la supervivencia de los gliomas de bajo grado, pero no tanto los de alto grado. Tanto en niños como en adultos, la esperanza mayor para esta enfermedad es la inmunoterapia avanzada con las terapias celulares tipo CAR-T. En los últimos años también se ha desarrollado, para adultos, la terapia TTFields, con campos eléctricos alternantes, que mejoran la supervivencia de los enfermos de forma clara”, explicó el doctor Sepúlveda.
No obstante, el acceso a estos tratamientos sigue siendo desigual en Europa. “Los pacientes de glioblastoma en España no tienen acceso a tratamientos muy efectivos que se ofrecen por la sanidad pública en nuestros países vecinos, como son los TTFields, que aumentan de forma significativa la esperanza de vida y nuestros vecinos de Francia, Alemania, Italia, Suiza o Austria utilizan. Los españoles con recursos se lo pagan y viven más y mejor, lo que supone una inequidad inaceptable”, lamentó Ander, en referencia a esta terapia basada en campos eléctricos que han demostrado mejorar la supervivencia en pacientes con glioblastoma recurrente o recién diagnosticado. Un tratamiento que está aprobado y comercializado únicamente para pacientes adultos a partir de los 18 años y no cuenta, por ahora, con indicación en gliomas infantiles.
Asimismo, en algunos casos, se pueden evaluar tratamientos en ensayos clínicos, como inmunoterapias o terapias dirigidas según las características moleculares del tumor. En este sentido, Ander Pérez-Orive, representante en el País Vasco de la asociación de pacientes Astuce, subrayó la importancia de visibilizar la realidad del glioblastoma y apoyar la investigación para mejorar el pronóstico de los pacientes.
“El acceso a ensayos clínicos en España fuera de Madrid y Cataluña es muy pobre también, y esos ensayos clínicos en otros países permiten a los pacientes acceder a tratamientos prometedores como inmunoterapia, técnicas de edición genética, avances en la administración de fármacos…”, apuntó.
Desigualdad acceso
El acceso a tratamientos innovadores sigue siendo un reto en España. De hecho, recientemente un análisis del Instituto Coordenadas de Gobernanza y Economía Aplicada reflejaba que, “aunque se han producido avances significativos en inmunoterapia, medicina personalizada y terapias dirigidas, entre otros, millones de pacientes aún no tienen acceso a tratamientos que podrían mejorar sus vidas e incluso salvarlas. Y esto es así debido, principalmente, a retrasos en las aprobaciones y a las barreras económicas y regulatorias”.
Más allá del impacto clínico, los expertos destacan las repercusiones emocionales y familiares de la enfermedad. “El impacto es enorme también, dada la naturaleza agresiva y el pronóstico generalmente desfavorable de este tumor”, resaltó el portavoz de Astuce.
En este sentido, añadió que “las familias deben hacer una adaptación radical hacia un rol de cuidadores a tiempo completo. Las ayudas en España de apoyo al cuidado son muy limitadas en general”. Pese a los desafíos, la comunidad científica y las asociaciones de pacientes siguen impulsando la investigación y luchando por un acceso equitativo a las terapias más avanzadas.
